февраля 28, 2010 in В МИРЕ, Государство, Общество, Россия by Charisma

Редкие болезни

Термин «орфанные болезни» (болезни-сироты, редкие болезни) впервые появился в США 30 лет назад при принятии законодательства «Orphan Drug Act». В него попали около 1600 редких болезней, причины возникновения которых и способы лечения были не ясны.

В ЕС сейчас это понятие определяет решение Европарламента о введении в действие программы по проблеме редких заболеваний: «Редкое заболевание — это угрожающее жизни и здоровью хроническое заболевание, которое имеет настолько низкую встречаемость, что необходимо применение специальных усилий для предотвращения заболеваемости, ранней смертности и снижения качества жизни больных».

В 1993 году в Японии к «заболеваниям-сиротам» отнесены 170 патологических состояний и еще 100 стали рассматриваться как возможные «орфанные» .

В России официально о «редких заболеваниях» и «лекарствах-сиротах» начали говорить после внедрения программы дополнительного лекарственного обеспечения, так как возникла реальная возможность лечения этих групп больных, и необходимо было посчитать количество этих пациентов, а также лекарственную потребность и необходимые ресурсы. Однако до настоящего времени понятие «редкие заболевания» отсутствует в российском законодательстве, также отсутствует четкое определение орфанных лекарств.

В конце января 2010 года член комитета Госдумы по охране здоровья Татьяна Яковлева заявила, что в законопроект «Об обращении лекарственных средств» будет включено понятие орфанных лекарств. Однако в проекте закона, внесенном в Госдуму, такое понятие отсутствует.

300 тысяч редкостей

По европейским критериям, заболевание признается «редким», если им болеют в среднем пять человек на 10 тыс. человек (данные EMEA) .

В США болезнь считается редкой, если ею страдают менее 200 тысяч человек.

По данным Формулярного комитета РАМН, в России насчитывается около 300 тысяч больных, страдающих редкими заболеваниями. Другие источники относят к таким пациентам от 1,5 млн до 5 млн жителей РФ.

Исходя из критерия распространенности, к орфанным заболеваниям относятся гемобластозы (рак крови) и такие опухоли, как рак почки, надпочечников, пищевода, а также генетические заболевания обмена и центральной нервной системы.

Лекарства-сироты

«Орфанные лекарства», «лекарства-сироты» — это лекарства, предназначенные для лечения «редких» заболеваний. Такой особый статус присваивается также препаратам, когда расходы на разработку и продажу лекарства, предназначенного для лечения редкой болезни, не могут быть покрыты прибылью от продаж. К примеру, с 1983 года до настоящего времени в США на рынок выведены более 200 лекарств со статусом «orphan drug».

Первое место по частоте применения лекарств со статусом «лекарство-сирота» занимают онкогематологические болезни, затем идут наследственные патологии: акромегалия, болезнь Фабри, болезнь Гоше, мукополисахаридоз. На третьем месте по частоте врожденные и наследственные заболевания центральной нервной системы.

К 2008 году в Европе официальный статус орфанных лекарств приобрели 569 препаратов (32% онкология, 16% гематология, 26% эндокринология/болезни обмена веществ, 12% — сердечно-сосудистые заболевания). Начиная с 2001 года, разрешение на коммерческое применение дано около 50 лекарственным средствам.

Государство и рынок

В США и ЕС существуют некоторые различия в присвоении статуса орфанного препарата, в определении срока действия скидок и преференций после регистрации.

Условие присвоения статуса орфанного препарата состоит в определении количества человек, страдающих заболеваниями, признающимися редкими. В США их число не должно превышать 200 000 человек (живущих в этой стране), а в ЕС — 228 тыс. человек.

Срок преференций в США составляет 7 лет, а в странах ЕС — 10 лет, но если к седьмому году оборота на рынке обозначенный государством уровень прибыли будет превышен, с препарата статус орфанного снимается.

В США таким лекарствам предусмотрены федеральные налоговые скидки (50% затрат на клинические исследования), а также льготы по оплате экспертиз.

В ЕС для компаний, разрабатывающих орфанные препараты, предусмотрена компенсация затрат на маркетинговые экспертизы. Здесь действует директива Европарламента, согласно которой созданный в Лондоне комитет по сиротским продуктам (COMP) обязан в 90-дневный срок рассматривать досье на такие лекарства, а спецкомиссия — в 30-дневный срок принимать решение об их внедрении. Европейское медицинское агентство (EMEA) финансово поддерживает компании, занятые разработками таких новых препаратов.

В России нормативная база лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями недостаточна, а законодательная вообще отсутствует. В этом отношении Россию опережает, к примеру, Казахстан, где порядок формирования перечня орфанных препаратов появился летом 2009 года.

Лечение пациентов с «редкими болезнями» в России

Ситуация с лекарственным обеспечением пациентов с «редкими заболеваниями» несколько изменилась только в результате внедрения программы дополнительного лекарственного обеспечения, а затем выделения программы «7 нозологий».

По этой программе государство закупает 18 препаратов для больных некоторыми злокачественными опухолями, гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом (карликовостью), болезнью Гоше, рассеянным склерозом, а также для пациентов, перенесших трансплантацию органов и тканей.
В числе основных проблем — достаточно произвольный выбор заболеваний и включенных в программу лекарств. Кроме того, реестр больных, получающих помощь по программе, утверждается только один раз в год, что делает ее бесполезной в экстренных ситуациях.

Источник